2026年1月、大阪大などのチームは日本発のゲノム編集技術「CRISPR-Cas3」を用い、難病トランスサイレチンアミロイドーシスの治療有効性をマウスで実証しました。既存のCas9技術で懸念される副作用や安全性リスクに対し、Cas3は広範囲のDNAを削り取る仕組みで異常タンパク質の生成をより確実に防ぐとされます。日本発の技術が新たな治療の選択肢として期待されています。

**参考記事**

〇CRISPR-Cas3 mRNA-LNP genome editing for transthyretin amyloidosis（2026年1月4日）

https://www.nature.com/articles/s41587-025-02949-6

〇Intellia Puts Phase 3 Trials for Transthyretin Amyloidosis Gene Editing Therapy on Hold（2025年10月29日）

https://www.cgtlive.com/view/intellia-phase-3-trials-transthyretin-amyloidosis-gene-editing-therapy-nex-z-hold-grade-4-liver-ae

〇「CRISPR-Cas3」とは（C4U株式会社）

https://www.crispr4u.jp/crisprcas3/

〇新しいゲノム編集ツールCRISPR-Cas3の開発に成功（2019年12月6日）

https://resou.osaka-u.ac.jp/ja/research/2019/20191122_1

〇CRISPR Clinical Trials: A 2025 Update（2025年7月15日）

https://innovativegenomics.org/news/crispr-clinical-trials-2025/

〇2026年、医療に革命が起きる──遺伝子治療から脳科学まで（2026年1月1日）

https://note.com/kojifukuoka/n/nc43d0d08dc15

〇遺伝子編集の新時代──"プライム編集"がヒト臨床で初の成功（2025年12月7日）

https://note.com/kojifukuoka/n/n2f068c9e3958

〇AIが「生命の言語」を読み解く──OpenCRISPR-1が開く遺伝子編集の新時代（2025年12月21日）

https://note.com/kojifukuoka/n/n6e7e19f900da

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