Negli ultimi anni abbiamo assistito a notevoli progressi nel trattamento del mieloma multiplo. Tuttavia, ancora oggi, affrontiamo una patologia cronica e uno degli unmet need più rilevanti è la gestione delle fasi di recidiva di malattia e di refrattarietà, soprattutto se si presentano precocemente. Affrontiamo il tema con Alessandra Larocca, Professore Associato di Ematologia presso il Dipartimento di Biotecnologie Molecolari e Scienze per la Salute dell’Università degli Studi di Torino.

L'intelligenza artificiale è una tecnologia in rapida evoluzione che sta trovando applicazioni sempre più concrete anche nelle scienze umane e in modo particolare nella medicina. In oncoematologia, un campo complesso e in costante trasformazione, l'AI sta emergendo come uno strumento promettente a supporto della diagnosi, dell'assistenza clinica e delle decisioni terapeutiche. Ne parliamo con Matteo Della Porta, responsabile sezione Leucemie e Mielodisplasie del Cancer Center, Humanitas Research Hospital e professore ordinario Malattie del Sangue presso l'Humanitas University.

La mielofibrosi è una neoplasia mieloproliferativa cronica caratterizzata, da un punto di vista clinico, da splenomegalia, fatigue e anemia, con necessità nei casi più gravi, di ricorrere a un supporto trasfusionale. Il panorama di trattamento di questa patologia, sino a pochi anni fa piuttosto esiguo, è stato rivoluzionato dall’avvento degli inibitori di JAK. Ne parliamo con Elena Rossi, Dipartimento Scienze di laboratorio ed ematologiche, IRCCS Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore.

È fondamentale disegnare trial clinici per la leucemia linfatica cronica che possano davvero rivelarsi utili e applicabili nella pratica clinica. E i risultati degli studi dovrebbero innanzitutto essere in grado di aiutarci a rispondere ai bisogni terapeutici ancora non soddisfatti, i cosiddetti unmet clinical needs. Altri aspetti importanti sono quelli relativi alla malattia minima residua e al passaggio progressivo a una terapia a durata fissa. Ne parliamo con Alessandro Sanna, Dirigente Medico della Struttura Organizzativa Dipartimentale Ematologia dell’Azienda Ospedaliero Universitaria. Careggi di Firenze.

Il ventaglio di trattamenti oggi disponibili per la leucemia linfatica cronica è in continua e rapida evoluzione ed è quindi possibile selezionare, di volta in volta, l’opzione terapeutica più adatta al singolo paziente considerando, inoltre, gli eventi avversi più frequentemente associati ai diversi agenti. Ne parliamo con Andrea Visentin, Ematologia e Immunologia Clinica, Università degli Studi di Padova.

Il trattamento della leucemia linfatica cronica nel setting recidivato/refrattario, e quindi nella seconda linea di terapia, si avvale oggi di efficaci opzioni chemo-free che consentono di ottenere elevati tassi di risposta completa e remissioni durature anche nei profili ad alto rischio. Affrontiamo il tema con Marta Coscia, Professore Associato di Ematologia presso l’Università degli Studi dell'Insubria.

Il paradigma di cura della leucemia linfatica cronica nella prima linea di trattamento è in continua evoluzione e si avvale oggi di importanti nuove opzioni, anche di combinazione, che permettono una personalizzazione dell’approccio sulla base delle caratteristiche della malattia e degli specifici need del paziente. Ne parliamo con Annamaria Frustaci, Dipartimento di Ematologia, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Milano.

Lo scenario di trattamento del mieloma multiplo si è straordinariamente evoluto negli ultimi anni con nuove strategie terapeutiche che hanno cambiato la storia della patologia consentendo l'ottenimento di una progression free survival nettamente superiore e migliorando sostanzialmente la qualità di vita dei pazienti. Questi avanzamenti hanno, tuttavia, una ripercussione anche sui costi delle terapie e impegnano il clinico in complesse valutazioni di farmacoeconomia. Affrontiamo il tema con Gabriele Buda, dell’Unità Operativa Ematologia dell’ Azienda Ospedaliera Universitaria di Pisana, Francesco Saverio Mennini Professore di Microeconomia e di Economia Sanitaria presso l’Università degli Studi di Roma “Tor Vergata” e Andrea Marcellusi del Economic Evaluation and HTA group del Centre for Economic and International Studies della facoltà di Economia dell’Università degli studi di Roma Tor Vergata.

Il mieloma multiplo è una patologia eterogenea che ha la caratteristica particolare di compromettere il sistema immunitario dei pazienti. Una condizione che favorisce quindi lo sviluppo e la crescita delle cellule tumorali. Grazie all’avvento dell’immunoterapia però si è avuto un notevole miglioramento nella sopravvivenza media dei pazienti. La proteina CD38 è uno dei principali target degli anticorpi monoclonali oggi a disposizione dello specialista. Della sua scoperta e di quale sia il suo meccanismo di azione ce ne parlano Fabio Malavasi, Professore Ordinario di Genetica Medica all’Università di Torino e Nicola Giuliani, Professore in Malattie del Sangue presso l’Università di Parma.

Diversamente da quanto accade nella terapia di prima linea del mieloma multiplo, nella quale il trapianto autologo continua ad avere un ruolo centrale, nel paziente con recidiva di malattia il ricorso al trapianto è stato studiato in maniera meno approfondita. Restano, quindi, molti interrogativi ancora aperti. Affrontiamo il tema con Renato Scalone dell’Unità Operativa di Oncoematologia e Trapianto Midollo Osseo, Dipartimento Oncologico La Maddalena, Palermo.

Negli ultimi anni la gestione clinica dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica è stata completamente rivoluzionata dall’introduzione di utili markers predittivi e di nuovi agenti terapeutici non chemioterapici, a target molecolare. Una volta definita la necessità di trattamento, quest’ultimo deve essere, quindi, scelto sulla base di una valutazione complessiva delle caratteristiche biologiche di malattia nonché dell’età e delle comorbidità del paziente. Ne parliamo con Paolo Sportoletti, del Dipartimento Di Ematologia e Trapianto Midollare Osseo dell’Università degli studi di Perugia.

I recenti progressi della ricerca scientifica hanno portato ad un notevole miglioramento degli outcome clinici e della qualità di vita dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica. I trattamenti oggi disponibili, inoltre, offrono importanti vantaggi anche dal punto di vista della sostenibilità economica, pur lasciando ancora alcuni "unmet needs". Ne parliamo con Antonio Cuneo, Professore ordinario di Ematologia presso l’Università di Ferrara.

Negli ultimi anni le soluzioni di Digital Health sono diventate un importante supporto per clinici e pazienti nell'intero percorso diagnostico-terapeutico. In ambito oncoematologico un interessante esempio in tal senso è costituito da RITA, App sviluppata come Software as Medical Device (SaMD) che ha come obiettivo il miglioramento dell’aderenza terapeutica e il monitoraggio del paziente, anche a fini di ricerca. Ne parliamo con Alessandro Ferri, Presidente di Advice Pharma Group e Vittorio Montefusco, Struttura Complessa di Ematologia, ASST Santi Paolo e Carlo di Milano.

Negli ultimi anni la valutazione della malattia minima residua si è affermata quale fondamentale parametro di stratificazione prognostica e di misurazione degli outcome clinici anche nel trattamento del mieloma multiplo. Ne parliamo con Silvia Mangiacavalli, UOC Ematologia, IRCCS Fondazione Policlinico San Matteo di Pavia.

Nel mieloma multiplo in fase aggressiva si assiste frequentemente alla presenza di danno d’organo, in particolare ad insufficienza renale, che costituisce una complicanza molto frequente in questo setting richiedendo un approccio terapeutico ad hoc. Ne parliamo con Iolanda Donatella Vincelli, Dirigente medico presso la Divisione di Ematologia del Grande Ospedale Metropolitano di Reggio Calabria.

Le caratteristiche peculiari del mieloma multiplo e l’andamento cronico della patologia richiedono una presa in carico multidisciplinare del paziente nella quale il supporto psicologico sia parte integrante del percorso di cura. Ne parliamo con Anna Maria Cafro e Monica Barichello, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda di Milano.

La mastocitosi sistemica è una malattia rara con un notevole impatto sulla vita di chi ne è affetto. Ascoltiamo oggi la testimonanza di Giorgia che ha scoperto la malattia in tenerissima età e che da anni combatte, insieme all’associazione di pazienti ASIMAS, per migliorare la qualità di vita e l’accesso alle cure di tutti i pazienti.

Quella del mieloma multiplo recidivato o refrattario rappresenta ancora oggi una delle principali sfide in ambito oncoematologico. Per affrontarla al meglio sono necessarie un’attenta profilazione del paziente e l’ottimizzazione del sequencing terapeutico al fine di ottenere soddisfacenti outcome d’efficacia e un’adeguata compliance. Ne parliamo con Daniele Derudas.

La mastocitosi sistemica può esordire con quadri sintomatologici complessi che coinvolgono differenti distretti d’organo. È importante quindi prevedere la costituzione di un ambulatorio multidisciplinare. Come nasce, però, una struttura con queste caratteristiche? Quali le possibili criticità? Lo abbiamo chiesto a Stefano Pizzimenti, Ambulatorio di Allergologia Respiratoria - Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga.

Il tema della refrattarietà alla lenalidomide nel paziente affetto da mieloma multiplo è oggi estremamente rilevante perché rappresenta un bisogno clinico molto frequente per il quale si cercano risposte nei diversi setting di trattamento. Ne parliamo con Roberto Mina, Dipartimento di Biotecnologie Molecolari e Scienze per la Salute, Università degli Studi di Torino, Azienda Ospedaliero Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino.