O campo das doenças raras vive um momento de expansão, impulsionado pelos avanços da medicina genética e por um cenário global que incentiva inovação. Mas transformar esses avanços em disponibilidade real continua sendo um dos maiores desafios dos sistemas de saúde.

Neste episódio do podcast Biotech and Health, com patrocínio da PTC Therapeutics Brasil, a repórter Carolina Abelin conversa com Carlos Gadelha, pesquisador da Fiocruz, líder do Grupo de Desenvolvimento, Complexo Econômico-Industrial e Inovação em Saúde e ex-secretário de Ciência, Tecnologia, Inovação e Complexo da Saúde do Ministério da Saúde.

A partir de sua experiência na formulação e gestão de políticas públicas, Gadelha explica como funciona o processo de avaliação e incorporação de tecnologias no Sistema Único de Saúde (SUS), qual é o papel da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) e por que o país precisa fortalecer financiamento, ciência e capacidade produtiva para garantir acesso equânime, especialmente em doenças raras.

O pesquisador enfatiza que inovação, acesso e desenvolvimento caminham juntos, e que garantir terapias para doenças raras exige cooperação entre Estado, indústria e sociedade.